法规知识库 · FDA 药品生命周期

RYSTIGGO

BLA761286·ROZANOLIXIZUMAB-NOLI·已获正式原始批准

首次正式批准

2023-06-26

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

UCB INC

产品信息

BLA761286 · 处方药

规格与剂型

持有企业: UCB INC
活性成分: ROZANOLIXIZUMAB-NOLI
剂型: INJECTABLE
给药途径: SUBCUTANEOUS
规格: 280MG/2ML(140MG/ML)
参比: RLD 否 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

FcRn

作用机制（MoA）

FcRn blocker

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于成人抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性激酶（MuSK）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）的治疗。

产品号 001 · RYSTIGGO · 280MG/2ML(140MG/ML) · INJECTABLE;SUBCUTANEOUS

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2025

12/09

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:7

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更新 Rystiggo (rozanolixizumab-noli) 处方信息第 8.1 节妊娠暴露登记及相关第 17 节患者咨询信息，并在第 6.2 节上市后经验中新增“带状疱疹 (herpes zoster)”。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental biologics application provides for labeling changes in Section 8.1 Pregnancy to add language regarding the pregnancy exposure registry and reference in Section 17 Patient Counseling Information, and addition of Section 6.2 Postmarketing Experience to include herpes zoster.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更新 Rystiggo (rozanolixizumab-noli) 处方信息第 8.1 节妊娠暴露登记及相关第 17 节患者咨询信息，并在第 6.2 节上市后经验中新增“带状疱疹 (herpes zoster)”。

来源：官方文件

2024

06/14

UNKNOWNUNKNOWN · UNKNOWN · SUPPL:1

补充批准 · 补充批准

批准信：Rystiggo (rozanolixizumab-noli) 注射液获批用于成人抗乙酰胆碱受体 (AChR) 或抗肌肉特异性酪氨酸激酶 (MuSK) 抗体阳性的全身型重症肌无力 (gMG) 治疗

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

We have approved your BLA for Rystiggo (rozanolixizumab-noli) injection effective this date. You are hereby authorized to introduce or deliver for introduction into interstate commerce, Rystiggo under your existing Department of Health and Human Services U.S. License No. 1736.

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：本补充申报变更

变更信息：Rystiggo (rozanolixizumab-noli) 注射液获批用于成人抗乙酰胆碱受体 (AChR) 或抗肌肉特异性酪氨酸激酶 (MuSK) 抗体阳性的全身型重症肌无力 (gMG) 治疗

来源：官方文件

2023

06/26

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：Rystiggo (rozanolixizumab-noli) 注射液获批用于成人抗AChR或抗MuSK抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）治疗

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于成人抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性激酶（MuSK）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）的治疗。

疾病背景介绍：重症肌无力（MG）是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，全球患病率约为12.4/10万，美国约为14-20/10万。该病由针对神经肌肉接头功能蛋白的抗体引起，导致肌肉无力、疲劳，严重时可因呼吸衰竭危及生命。约80%患者为抗AChR抗体阳性，<10%为抗MuSK抗体阳性。目前MG仍被低估诊断，且现有治疗手段存在耐受性差、疗效不足或副作用严重等问题，存在显著的未满足临床需求。

现有治疗手段：现有治疗手段包括：1. 对症治疗：胆碱酯酶抑制剂（如溴吡斯的明）；2. 免疫抑制治疗：糖皮质激素（如泼尼松）、非甾体免疫抑制剂（如硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、他克莫司、环孢素、甲氨蝶呤、利妥昔单抗）；3. 免疫调节治疗：血浆置换（PEX）和静脉注射免疫球蛋白（IVIg）；4. 生物制剂：补体C5抑制剂（依库珠单抗、拉夫利珠单抗）和FcRn阻断剂（艾加莫德，仅限抗AChR阳性gMG）；5. 胸腺切除术（适用于部分患者）。

来源：761286Orig1s000IntegratedR.pdf + 761286Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗