首次正式批准 · 原始申请
批准信：批准 Veopoz (pozelimab-bbfg) 用于治疗 1 岁及以上成人及儿童 CD55 缺陷性蛋白丢失性肠病（PLE，亦称 CHAPLE 病）患者，并授予罕见儿科疾病优先审评券。
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批准信原文要点
Veopoz is indicated for the treatment of adult and pediatric patients 1 year of age and older with CD55-deficient protein-losing enteropathy (PLE), also known as CHAPLE disease.
本申报适应症：治疗1岁及以上成人和儿童CD55缺陷性蛋白丢失性肠病（CHAPLE病）。
疾病背景介绍：CHAPLE病是一种新发现的罕见单基因遗传病，由CD55基因双等位基因功能缺失突变引起，导致补体系统过度激活和肠道淋巴管损伤。患者通常表现为慢性腹泻、腹痛、水肿、严重低白蛋白血症、反复感染及生长迟缓，具有高发病率和死亡率。该病全球分布，但在近亲结婚高发地区（如土耳其东部）更为常见。截至2022年10月，全球已识别约80例患者，其中11例死亡。由于疾病发现较晚且诊断依赖基因检测，真实患病率可能更高。
现有治疗手段：目前尚无FDA批准的治疗手段。现有管理主要为支持性治疗，包括：糖皮质激素、生物制剂（如抗TNF、维得利珠单抗）和免疫调节剂（如硫唑嘌呤）以减轻肠道炎症；静脉或皮下免疫球蛋白治疗低丙种球蛋白血症；静脉输注白蛋白以维持胶体渗透压；限制长链脂肪酸饮食；补充微量营养素；奥曲肽注射以减少乳糜液产生；肠切除术；抗凝和抗血小板药物预防血栓。此外，依库珠单抗（Eculizumab）虽未获批用于此适应症，但已有超说明书使用案例显示其可改善症状。
来源：761339Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 761339Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗