首次正式批准 · 原始申请
批准信：Andembry (garadacimab-gxii) 获批用于预防 12 岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿 (HAE) 发作
展开审批详情
批准信原文要点
We have approved your BLA for Andembry (garadacimab-gxii) effective this date. You are hereby authorized to introduce or deliver for introduction into interstate commerce, Andembry under your existing Department of Health and Human Services U.S. License No. 1767.
本申报适应症：用于预防12岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿（HAE）的发作。
疾病背景介绍：遗传性血管性水肿（HAE）是一种严重的、罕见的常染色体显性遗传病，特征为间歇性、不可预测的血管性水肿发作，常累及皮肤、上呼吸道和胃肠道。其发病机制涉及缓激肽（bradykinin）的过度产生，主要由SERPING1基因突变导致C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍引起。HAE I型约占85%，II型约占15%。患者通常在儿童或青少年期首次发作，且为终身性疾病。发作频率不一，未治疗者可从每周一次到每年1-2次不等。喉部水肿可导致致命性气道阻塞，尽管发作通常自限，但疾病负担高，严重影响生活质量。
现有治疗手段：目前HAE的治疗包括按需治疗和长期预防治疗。按需治疗药物包括人源C1-INH（Cinryze, Berinert）、重组C1-INH（Ruconest）、缓激肽B2受体拮抗剂（Firazyr/icatibant）和激肽释放酶抑制剂（Kalbitor/ecallantide）。FDA批准的预防HAE发作的药物包括C1-INH（Cinryze, Haegarda）、单克隆抗体激肽释放酶抑制剂（Takhzyro/lanadelumab）、小分子血浆激肽释放酶抑制剂（Orladeyo/erotralstat）以及减毒雄激素（danazol）。现有疗法存在耐受性、副作用和给药途径方面的局限性，且多数患者仍会发生突破性发作，存在对更安全、有效且给药更便捷的新疗法的需求。
来源：761367Orig1s000RiskR.pdf + 761367Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗