法规知识库 · FDA 药品生命周期

HYMPAVZI

BLA761369·MARSTACIMAB-HNCQ·已获正式原始批准

首次正式批准

2024-10-11

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

PFIZER INC

产品信息

BLA761369 · 处方药

规格与剂型

持有企业: PFIZER INC
活性成分: MARSTACIMAB-HNCQ
剂型: INJECTABLE
给药途径: SUBCUTANEOUS
规格: 300MG
参比: RLD 否 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

TFPI

作用机制（MoA）

TFPI antagonist

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于12岁及以上成人和青少年血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）无因子VIII抑制剂，或血友病B（先天性凝血因子IX缺乏）无因子IX抑制剂的常规预防，以预防或减少出血发作频率。

用于6岁及以上成人和儿童血友病A（先天性因子VIII缺乏）或血友病B（先天性因子IX缺乏）（无论是否伴有因子VIII或因子IX抑制物）的常规预防，以防止或减少出血发作的频率。（2026年6月新增）

产品号 001 · HYMPAVZI · 300MG · INJECTABLE;SUBCUTANEOUS

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

06/05

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:3

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/适应症）

批准信：Prior Approval；批准 Hympavzi (marstacimab-hncq) 扩展适应症至 6 岁及以上成人和儿童血友病 A 或 B 患者的常规预防性治疗，并新增 75 mg/0.5 mL 预充式笔和注射器。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sBLA provides expansion of the indication to: For routine prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes in adults and pediatric patients 6 years of age and older with: • hemophilia A (congenital factor VIII deficiency) with or without factor VIII inhibitors, or • hemophilia B (congenital factor IX deficiency) with or without factor IX inhibitors.

Efficacy-New Indication（INDICATION）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

本申报适应症：用于6岁及以上成人和儿童血友病A（先天性因子VIII缺乏）或血友病B（先天性因子IX缺乏）（无论是否伴有因子VIII或因子IX抑制物）的常规预防，以防止或减少出血发作的频率。

疾病背景介绍：尚无审评报告

现有治疗手段：尚无审评报告

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2025

12/16

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:2

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更新 Hympavzi (marstacimab-hncq) 美国处方信息第 14 节（临床研究），以更正计算得出的年化出血率数值。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval sBLA provides for revisions to the U.S. Prescribing Information to update Section 14 Clinical Studies to correct the calculated annualized bleeding rate values.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）标签代理摘录（openFDA / 审评 PDF 暂不可用）

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更新 Hympavzi (marstacimab-hncq) 美国处方信息第 14 节（临床研究），以更正计算得出的年化出血率数值。

来源：openFDA drug label (proxy while review/label PDF unavailable) · 打开摘录来源 ↗

09/16

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:1

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；说明书安全性相关更新

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental biologics application provides for revisions to the Prescribing Information to update Section 5 Warnings and Precautions, Section 6.1 Clinical Trials Experience, and Section 17 Patient Counseling Information to provide updated information on th…

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：说明书安全性相关更新

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2024

10/11

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 标准审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：Hympavzi (marstacimab-hncq) 注射液获批上市，用于预防或减少12岁及以上无抑制物的A型或B型血友病患者的出血发作。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

We have approved your BLA for Hympavzi (marstacimab-hncq) effective this date. You are hereby authorized to introduce, or deliver for introduction into interstate commerce, Hympavzi under your existing Department of Health and Human Services U.S. License No. 2001.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于12岁及以上成人和青少年血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）无因子VIII抑制剂，或血友病B（先天性凝血因子IX缺乏）无因子IX抑制剂的常规预防，以预防或减少出血发作频率。

疾病背景介绍：血友病A和B是罕见的X连锁隐性遗传性出血性疾病，分别由凝血因子VIII和IX缺乏引起。血友病A发病率约为每10万男婴17.1例，血友病B约为3.3例。患者面临自发性或创伤性出血风险，可导致关节损伤、肌肉出血及危及生命的出血事件。约30%-35%的血友病A患者和5%-15%的血友病B患者会发展为产生针对外源性因子的中和抗体（抑制剂），导致治疗困难和病情恶化。

现有治疗手段：目前的治疗手段包括：1. 凝血因子替代疗法（按需或预防性静脉输注FVIII或FIX），但存在治疗负担大、依从性差、导管相关并发症及产生抑制剂的风险；2. Emicizumab（Hemlibra），一种双特异性抗体，已获批用于血友病A（无论是否有抑制剂）的常规预防，但尚未获批用于血友病B；3. 基因疗法（如Hemgenix用于血友病B，ROCTAVIAN用于血友病A）。目前尚无获批的非因子替代疗法用于无抑制剂的血友病B患者。

来源：761369Orig1s000IntegratedR.pdf + 761369Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗