法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2024-06-20
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
GENENTECH INC
最新审批记录
2025-05-14
药品申请
1
BLA761388
产品/规格
1
当前快照
审批记录
2
1 次 SUPPL
文件记录
5
索引 5
BLA761388 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
C5
作用机制（MoA）
C5 inhibitor
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
治疗13岁及以上且体重至少40公斤的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和儿科患者。
产品号 001 · PIASKY · 340MG/2ML(170MG/ML) · INJECTABLE;INTRAVENOUS
监管信息
2025
05/14
批准信：CBE-0；批准 Piasky (crovalimab-akkz) REMS 中关于 REMS 呼叫中心运营时间的修改。
批准信原文要点
Your proposed modification to the REMS consists of changes to the hours of operations to the REMS call center.
REMS - MODIFIED - D-N-A（MODIFIED）
申报事项：REMS 相关变更（CBE-0）
变更信息：批准 Piasky (crovalimab-akkz) REMS 中关于 REMS 呼叫中心运营时间的修改。
来源：官方文件
2024
06/20
批准信：批准 Piasky (crovalimab-akkz) 用于治疗 13 岁及以上且体重至少 40 kg 的成人和青少年阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 患者，并附带 REMS 及 505(o) 上市后研究要求。
批准信原文要点
We have approved your BLA for Piasky (crovalimab-akkz) effective this date. You are hereby authorized to introduce or deliver for introduction into interstate commerce Piasky under your existing Department of Health and Human Services U.S. License No. 1048.
本申报适应症：治疗13岁及以上且体重至少40公斤的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和儿科患者。
疾病背景介绍：PNH是一种罕见、严重且危及生命的慢性血液系统疾病，由PIG-A基因体细胞突变引起，导致红细胞表面缺乏补体调节蛋白（CD55和CD59），进而引发不受控制的补体激活、血管内及血管外溶血、贫血、血栓形成及骨髓衰竭。全球患病率估计约为每百万人15.9例，中位诊断年龄为30多岁。在补体抑制剂出现前，患者中位生存期仅为10至15年。该病需要终身治疗，且自发缓解罕见。
现有治疗手段：目前PNH的批准治疗药物均为补体抑制剂，包括：C5抑制剂（依库珠单抗 Eculizumab、拉夫利珠单抗 Ravulizumab）、C3抑制剂（Pegcetacoplan）、因子B抑制剂（Iptacopan）以及因子D抑制剂（Danicopan，需与C5抑制剂联用）。所有药物均因感染风险需通过REMS计划提供。造血干细胞移植（HSCT）是唯一治愈手段，但伴随高死亡率和并发症，仅适用于少数符合条件的患者。此外，支持性治疗包括输血、抗凝、皮质类固醇、铁剂补充及生长因子。
来源：761388Orig1s000IntegratedR.pdf + 761388Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗