ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1
首次正式批准 · 原始申请
批准信：批准 NIKTIMVO (axatilimab-csfr) 注射液上市，用于体重至少 40 kg 的成人及儿童患者在至少两线系统治疗失败后的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）治疗，并附带 505(o) 项下关于输注反应及长期安全性的强制性上市后临床研究要求。
展开审批详情
批准信原文要点
NIKTIMVO is indicated for the treatment of chronic graft-versus-host disease (cGVHD) after failure of at least two prior lines of systemic therapy in adult and pediatric patients weighing at least 40 kg.
摘录（本节点）审评文件摘录
本申报适应症：用于治疗至少两线系统性治疗失败的成人和体重≥40kg的儿科患者的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。
疾病背景介绍：慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是异基因造血干细胞移植后常见的免疫学并发症，通常发生在移植后第一年，具有自身免疫疾病特征。在美国，cGVHD的1年发生率范围为12%至52%。它是移植后发病率和非复发死亡的主要原因，严重cGVHD患者的1年、2年和3年生存率估计分别为77%、67%和63%。
现有治疗手段：标准一线治疗为糖皮质激素，可联合钙调磷酸酶抑制剂。对于激素难治性cGVHD，FDA已批准的全身性治疗药物包括鲁索替尼（ruxolitinib）、伊布替尼（ibrutinib）和贝卢莫司（belumosudil）。
来源：761411Orig1s000RiskR.pdf + 761411Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗