ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1
首次正式批准 · 原始申请
批准信：批准 DECNUPAZ (pivekimab sunirine-pvzy) 注射液上市，用于治疗成人母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN），并附带 505(o) 及 PREA 要求的上市后研究承诺。
展开审批详情
批准信原文要点
DECNUPAZ is indicated for the treatment of adult patients with blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN).
摘录（本节点）审评文件摘录
本申报适应症：用于治疗成人急性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。
疾病背景介绍：BPDCN是一种罕见且侵袭性强的血液系统恶性肿瘤，起源于浆细胞样树突状细胞前体，所有患者均过表达CD123。该病在男性中更常见，中位发病年龄为65-67岁。未经治疗的中位总生存期约为8-16个月，复发/难治性患者生存期更短（5-8个月）。约20-40%的患者可进行造血干细胞移植，这是目前唯一可能治愈的手段，但受限于年龄、合并症及疾病进展速度。由于缺乏标准治疗方案且预后不良，存在显著的未满足医疗需求。
现有治疗手段：Tagraxofusp-erzs（Elzonris，2018年获批，CD123靶向细胞毒素）；高强度化疗方案（如ALL样HyperCVAD、AML样7+3方案、淋巴瘤样CHOP方案）；Venetoclax联合去甲基化药物（如阿扎胞苷/地西他滨）；异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。
来源：761460Orig1s000MultidisciplineR.pdf · 打开摘录来源 ↗