首次正式批准 · 原始申请
批准信：Isembyld (apitegromab-mstn) 注射液获批用于治疗正在接受 SMN2 靶向治疗的 2 岁及以上成人和儿童脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患者
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批准信原文要点
Isembyld is indicated for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in adults and pediatric patients 2 years of age and older who are currently receiving a survival motor neuron 2 (SMN2)-targeted treatment.
本申报适应症：用于治疗正在接受生存运动神经元2（SMN2）靶向治疗的2岁及以上成人和儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。
疾病背景介绍：脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种严重的、危及生命的遗传性神经肌肉疾病，是婴儿死亡最常见的遗传原因。该病由SMN1基因突变或缺失引起，导致SMN蛋白缺乏，进而引起下运动神经元进行性退化、肌肉无力和萎缩。若未在6个月前发病，可导致死亡或永久性呼吸机依赖。
现有治疗手段：目前FDA批准了三种SMA治疗药物：两种SMN2靶向疗法（nusinersen [Spinraza] 和 risdiplam [Evrysdi]）以及一种基因替代疗法（onasemnogene abeparvovec-xioi [Zolgensma]）。尽管有现有疗法，仍存在未满足的临床需求，且现有治疗均未解决肌肉萎缩问题。
来源：761463Orig1s000IntegratedR.pdf + 761463Orig1s000RiskR.pdf + 761463Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗