首次正式批准 · 原始申请
批准信：Hepcludex (bulevirtide-gmod) 获得加速批准，用于慢性丁型肝炎病毒感染，并附带验证临床获益的上市后研究要求。
展开审批详情
批准信原文要点
It is approved under accelerated approval pursuant to section 506(c) of the Federal Food, Drug, and Cosmetic Act (FDCA) and 21 CFR 601.41, effective on the date of this letter, for use as recommended in the enclosed agreed-upon approved labeling.
本申报适应症：治疗成人慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染，适用于无肝硬化或代偿期肝硬化患者。
疾病背景介绍：慢性HDV感染是最严重的病毒性肝炎形式，全球估计影响1200万人。与单纯HBV感染相比，HDV/HBV共感染导致纤维化和肝硬化进展更快，肝病并发症发生更早，且肝移植需求更高。可检测的HDV RNA与肝病进展风险显著增加相关，包括肝失代偿、肝细胞癌和肝病相关死亡风险增加。在美国，HDV在慢性HBV感染者中的患病率估计为2-4%，但由于缺乏系统性监测，真实患病率未知。
现有治疗手段：目前美国没有FDA批准的慢性HDV感染治疗药物。核苷（酸）类似物（如恩替卡韦、替诺福韦）对HDV RNA水平无效。美国肝病研究协会（AASLD）指南推荐超说明书使用聚乙二醇干扰素α（PEG-IFNα）治疗12个月，但许多患者因晚期肝病或禁忌症而不适用，且该疗法耐受性差、停药率高、应答率低（17-35%）且复发率高。Bulevirtide 2 mg已在欧洲、英国、澳大利亚、加拿大和俄罗斯获批，但在美国仅可通过同情用药项目获得。
来源：761468Orig1s000MultidisciplineR.pdf · 打开摘录来源 ↗