首次正式批准 · 原始申请
批准信：Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) 用于 Hunter 综合征（MPS II）神经症状的加速批准（修正版，修正了原批准信中关于药物物质储存温度的错误）
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批准信原文要点
We are issuing Department of Health and Human Services U.S. License No. 2385 to Denali Therapeutics Inc... The license authorizes you to introduce or deliver for introduction into interstate commerce, those products for which your company has demonstrated compliance with establishment and product standards.
本申报适应症：用于Hunter综合征（黏多糖贮积症II型，MPS II）神经系统表现的治疗，适用于在出现严重神经损伤前启动治疗的无症状或有症状的儿科患者（体重至少5公斤）。
疾病背景介绍：MPS II是一种罕见的X连锁隐性溶酶体贮积病，由IDS基因突变导致酶缺乏，引起糖胺聚糖（如HS和DS）在多种器官和组织中积累。美国估计发病率约为每10万活产0.26例。约三分之二的患者表现为严重的神经病变型（nMPS II），特征为早期躯体疾病后出现进行性神经认知退化和心肺衰竭，通常在生命前两个十年内死亡；其余三分之一为非神经病变型（nnMPS II），智力保留但躯体受累，生存至第五或第六个十年，死于气道阻塞或心力衰竭。
现有治疗手段：艾杜硫酸酯酶（ELAPRASE，美国批准，用于改善行走能力和减少脾脏大小，但不治疗中枢神经系统症状）；Idursulfase-β（HUNTERASE，韩国和中国批准）；日本批准的中枢神经系统靶向疗法包括脑室注射的Idursulfase-β和静脉注射的Pabinafusp alfa（IZCARGO）；单倍体异基因造血干细胞移植（HSCT）已评估但对中枢神经系统症状影响不一，不被视为标准治疗。目前美国没有批准能穿过血脑屏障治疗MPS II中枢神经系统表现的疗法。
来源：761485Orig1s000IntegratedR.pdf · 打开摘录来源 ↗