ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1
首次正式批准 · 原始申请
批准信：批准 Pasatru (garetosmab-grts) 注射液上市，用于降低成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者新发异位骨化（HO）病灶形成及临床评估的发作（flare-ups），并同意随附处方信息、用药指南及包装标签。
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批准信原文要点
Pasatru is indicated to reduce formation of new heterotopic ossification (HO) lesions and clinician-assessed flare-ups in adults with fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).
摘录（本节点）审评文件摘录
本申报适应症：用于减少成人进行性骨纤维发育不良（FOP）患者新异位骨化（HO）病灶的形成及医生评估的急性发作。
疾病背景介绍：FOP是一种极罕见且最终致命的遗传性疾病，由ACVR1基因功能获得性突变引起，导致异位骨化、进行性不可逆的肢体活动受限及畸形，中位生存期约为40年，死因通常为胸廓变形导致的心肺衰竭或肺炎。
现有治疗手段：Palovarotene（2023年获批，用于减少新异位骨化体积，但不用于预防急性发作或抑制新骨形成）；目前尚无其他获批药物可预防急性发作或抑制新异位骨化形成。
来源：761508Orig1s000IntegratedR.pdf · 打开摘录来源 ↗