FDA 发布“个性化”基因疗法指导草案：先批一个突变，后续可凭实验室数据扩展

FDA 于周二（10月28日）发布一份个性化基因疗法新指导草案，针对校正同一致病基因不同突变的疗法，拟允许药企先以传统方式获批针对一种突变的疗法，之后凭实验室数据而非全新临床研究获得其他突变的批准，参数在原申请中以“individualized feature space”形式载明。