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11月10日周二
  1. STAT News

    PepGen表示,其针对肌强直性营养不良1型(DM1)的实验性药物在六名患者、12周治疗的一项关键指标上显示出迄今最积极的早期数据。Dyne Therapeutics接近完成一项DM1药物关键性试验;Novartis披露其在收购Avidity Biosciences后获得的一款DM1药物在3期试验中未能改善肌肉控制的关键指标。

    推荐理由:报道PepGen在肌强直性营养不良1型(DM1)早期试验中披露的初步数据,并提及Dyne Therapeutics与Novartis在同类适应症上的进展,有助于了解该领域竞争格局。

  2. Nasdaq · 医药公司通稿/资讯

    Larimar Therapeutics宣布已完成向美国食品药品监督管理局(FDA)提交nomlabofusp的滚动生物制品许可申请(BLA),寻求加速批准用于治疗Friedreich共济失调患者。公司同时披露初步现金储备为1.287亿美元。

    同一件事,精选收录的是《Larimar Therapeutics 完成 nomlabofusp 滚动 BLA 提交,寻求加速批准》