#研发进展

GeneDx Research 发布新闻稿，称其在一项涉及超过 300,000 名患者的真实世界研究中展示了外显子组测序（Exome Sequencing）和全基因组测序（Genome Sequencing）结果的医学可操作性（Medical Actionability）。

Lantern Pharma Inc.（NASDAQ: LTRN）及其全资子公司 Starlight Therapeutics 宣布，LP-184（zirdafulven）在复发 GBM 患者中的 Ia 期临床数据论文已发表于 Cancer Research Communications 2026 年 10 月刊。

Ocugen 于 2026 年 11 月 10 日与 Celairis Therapeutics 签署独家许可协议，授予其在澳大利亚、新加坡、新西兰等亚太及大洋洲地区开发、注册和商业化基因疗法 OCU400（用于治疗视网膜色素变性）的独家权利。Ocugen 将获得最高 610 万美元的首付款及里程碑款项（其中一笔与 OCU400 3 期 LiMeliGht 临床试验阳性顶线结果挂钩），另有 100 万美元澳大利亚 TGA 批准里程碑付款、高个位数百分比销售特许权使用费及 50% 毛利润分成。Ocugen 将保留 OCU400 在该地区的独家生产权。

Mirum Pharmaceuticals 发布企业公告，称 AZURE-4 三期研究达到主要终点，并强调在 AASLD 会议上展示的 Brelovitug 长期数据；具体适应症、数值及监管状态未披露。

同一件事，精选收录的是《Mirum Pharmaceuticals宣布brelovitug III期AZURE-4研究达到主要终点》

Aerin Medical 宣布其慢性鼻炎（CR）合并偏头痛项目取得进展：FDA 于 7 月批准 RhinAer 的标签更新，纳入 SOOTHE 研究数据，显示 CR 合并偏头痛患者偏头痛相关结局的改善。公司还在近期两次耳鼻喉科会议上进行了 1 年证据的展示。

Adagio Medical 发布业务更新，称其 FULCRUM-VT IDE 研究及子研究持续推进，迄今已有 22 名患者接受下一代 vCLAS™ Ultra 系统治疗；公司同时提及此前披露的战略替代方案审查进展。

Nimbus Therapeutics 宣布其处于临床 1 期试验中的 investigational 口服高选择性 SIK2 抑制剂 NDI-225673 已完成首例受试者给药。该药物旨在用于治疗免疫介导的炎症性疾病。

PepGen于2026年11月10日宣布，其Phase 2 FREEDOM2-DM1试验10mg/kg队列取得阳性结果，剪接校正幅度为已报道的最高水平，并在多项功能指标上观察到改善。公司同时发布了2026年第三季度财务业绩及近期公司亮点。相关数据更新演示材料将用于投资者会议。

Mirum Pharmaceuticals于2026年11月10日宣布，评价brelovitug治疗慢性丁型肝炎病毒感染的III期AZURE-4研究在第24周达到主要终点，该研究是构成美国注册申报package的两项III期研究中的第二项。300mg每周一次组59%、900mg每四周一次组44%的患者达到病毒学应答联合ALT正常化的复合终点，而延迟治疗组为0%。公司还在AASLD肝脏会议上公布了长期数据显示更深的病毒抑制及肝功能改善。

PepGen表示，其针对肌强直性营养不良1型（DM1）的实验性药物在六名患者、12周治疗的一项关键指标上显示出迄今最积极的早期数据。Dyne Therapeutics接近完成一项DM1药物关键性试验；Novartis披露其在收购Avidity Biosciences后获得的一款DM1药物在3期试验中未能改善肌肉控制的关键指标。

Natera 宣布与 Incyte 达成临床合作协议，开展一项针对结直肠癌（CRC）的 II 期研究。该研究将评估 Incyte 的 investigational bispecific immunotherapy INCA33890，用于已完成手术和辅助化疗（ACT）的 2/3 期 CRC 患者，并将 Signatera 作为主要和次要终点纳入研究。

PepGen 发布企业公告，称其 FREEDOM2-DM1 10 mg/kg 剂量在二期研究中取得阳性结果，并报告了最高的剪接校正及多项功能指标改善。

同一件事，精选收录的是《PepGen公布Phase 2 FREEDOM2-DM1 10mg/kg阳性结果：剪接校正幅度为已报告最高水平》

City Therapeutics于2026年11月10日发布公告，宣布其治疗Stargardt病的CITY-RBP4项目的1期临床试验完成首例受试者给药。这标志着该管线正式进入临床开发阶段，属于重大研发进展。该消息通过8-K第7.01条以新闻稿形式披露。

先声药业（02096.HK）于2026年11月10日发布公告，披露其药物SIM0725（CD122）获得国家药品监督管理局（NMPA）签发的药物临床试验批准通知书。公告正文未披露具体适应症、试验阶段及临床数据。

Alzheon 宣布其口服 Valiltramiprosate（ALZ-801）的第二项三期试验 ORION-E4 启动，旨在确认在 APOLLOE4 试验 MCI 亚组中观察到的临床获益。公司同时表示将在 11 月 16 日至 19 日于波士顿举行的 CTAD 2026 会议上展示其口服抗淀粉样蛋白聚集抑制剂组合的扩展。

Lipocine于2026年11月10日宣布，其用于治疗产后抑郁症的LPCN 1154的3期BLOOM研究已完成首例患者给药。该研究是公司管线推进的重要临床开发里程碑。

Lantheus Holdings于2026年11月8日与PharmaLogic Holdings达成最终协议，将出售其合同开发与生产组织(CDMO)业务及新泽西州Springfield生产设施。交易尚需满足常规交割条件，公司将在交割后向PharmaLogic提供过渡服务。双方还将签署长期供应协议，由PharmaLogic旗下Agilera为Lantheus生产镥[177Lu]_dotatate。

乐普医疗控股子公司上海民为生物收到国家药监局签发的MWX205注射液《药物临床试验批准通知书》（编号2026LP03439），同意开展I期临床试验，适应症为血脂异常。

拜耳口服FXIa抑制剂asundexian获FDA批准，商品名Sunharbo，用于联合抗血小板治疗降低近期发生轻至中度非心源性缺血性卒中或高危短暂性脑缺血发作（TIA）成人患者的卒中风险，是美国首个获批的口服FXIa抑制剂类药物。

同一件事，精选收录的是《FDA 批准首个 FXIa 抑制剂 Sunharbo (asundexian) 用于特定高危成人卒中二级预防》

透景生命公告称，公司近日取得上海市药品监督管理局颁发的两项第二类体外诊断试剂医疗器械注册证，分别为糖类抗原125、人附睾蛋白4测定试剂盒（流式荧光发光法）和十五项自身免疫肌炎抗体谱IgG检测试剂盒（流式荧光发光法），注册证有效期均为2026年11月08日至2031年11月07日。

远大医药集团自愿公告，其用于预防性治疗偏头痛（瘀血阻滞证）的1.1类中药创新药GPN01020在中国开展的II期临床研究近日完成首例患者入组。该研究为随机、双盲、安慰剂平行对照、多中心设计，拟入组180例偏头痛患者，旨在评价GPN01020相较于安慰剂在预防性治疗偏头痛发作上的有效性、安全性和耐受性。

Genentech（Roche Group 成员）宣布将在 2026 年 11 月 16-19 日于波士顿举行的第 19 届 Clinical Trials on Alzheimer’s Disease (CTAD) 大会上，展示其药物与诊断组合的新数据。材料提及共有 16 篇被接受的摘要，包括两场科学研讨会和两场口头报告，并强调其在神经退行性疾病领域的差异化方法。

拜耳宣布其 50 mg 片剂 SUNHARBO (asundexian) 获美国 FDA 批准，用于联合抗血小板治疗降低近期非心源性缺血性卒中或高危短暂性脑缺血发作成人患者的卒中风险。该药物被描述为首个且唯一的 FXIa 抑制剂，每日一次给药。

同一件事，精选收录的是《FDA 批准首个 FXIa 抑制剂 Sunharbo (asundexian) 用于特定高危成人卒中二级预防》

Larimar Therapeutics宣布已完成向美国食品药品监督管理局（FDA）提交nomlabofusp的滚动生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准用于治疗Friedreich共济失调患者。公司同时披露初步现金储备为1.287亿美元。

同一件事，精选收录的是《Larimar Therapeutics 完成 nomlabofusp 滚动 BLA 提交，寻求加速批准》

Immunovant 披露了 IMVT-1402 在难治性类风湿关节炎潜在注册性试验第 2 期的临床进展，并发布了截至 2026 年 9 月 30 日的第二季度财务业绩。原文指出 IMVT-1402 600 mg 剂量组达到特定标准，但具体数值及详细财务数据在提供的材料中未完整披露。

Sensei Biotherapeutics（文中亦提及为 Faeth Therapeutics）披露其2期试验（FTH-PIK-201; NCT06463028; GOG-3111）的顶线临床数据。

同一件事，精选收录的是《Faeth Therapeutics公布PIKTOR联合紫杉醇治疗晚期子宫内膜癌II期试验阳性初步顶线结果》

Sensei Biotherapeutics 披露了其 II 期 PIK-201 试验的顶线临床数据，该试验评估了 PIKTOR 联合紫杉醇（paclitaxel）在晚期子宫内膜癌患者中的疗效。试验共入组 42 名既往接受过多线治疗的患者。

同一件事，精选收录的是《Faeth Therapeutics公布PIKTOR联合紫杉醇治疗晚期子宫内膜癌II期试验阳性初步顶线结果》

Editas Medicine 报告第三季度亏损收窄，主要受合作收入增加影响。公司表示，其 EDIT-401 的首个临床试验计划按进度在年底前开始对患者给药。

BioVie 周一宣布，其针对 Long COVID 的 Phase 2 ADDRESS-LC 试验中 investigational bezisterim 的新生物标志物结果已展示。原文未披露具体数值、终点或样本量；报道同时提及股价下跌。

argenx SE 公布其 III 期 ALKIVIA 研究结果，显示 efgartigimod 在免疫介导性坏死性肌病与皮肌炎合并患者人群中达到主要终点，治疗组取得具有统计学意义的结果；具体数值与安全性数据未在材料中披露。

瑞博生物（06938.HK）于2026年11月10日自愿公告，已提交双靶点药物SR122注射液的I期临床试验申请（CTA）。该药物旨在用于治疗混合型血脂异常及重度高甘油三酯血症（sHTG）。公告同时提及公司另一款药物RBD5044（ApoC3 siRNA）处于II期阶段，SR122为ApoC3与PCSK9双靶点siRNA。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准Bayer公司新型抗凝药Sunharbo（asundexian）用于特定成人人群的二级卒中预防。该药物通过抑制凝血因子XIa发挥作用，旨在平衡预防有害血栓与保留止血能力。

同一件事，精选收录的是《FDA 批准首个 FXIa 抑制剂 Sunharbo (asundexian) 用于特定高危成人卒中二级预防》

STAT News 报道，美国 FDA 于周一批准拜耳（Bayer）药物 Sunharbo，用于降低卒中复发风险，并称其为一种新型药物类别中的首个药物。该药通过抑制 XIa 蛋白发挥作用，据称可在不增加出血风险的情况下阻止血栓形成。

Orchestra BioMed与Piper Sandler及TD Securities签订承销协议，以每股5.00美元公开发行1500万股，另含全部行使的225万股超额配售权，毛筹资约8630万美元。资金将用于BACKBEAT全球关键性试验及Virtue SAB项目等研发和一般公司用途。该事项为融资类事件，不构成临床试验暂停或重大研发进展信号。

Attovia Therapeutics公布其下一代抗IL-31精准止痒疗法ATTO-1310在慢性瘙痒和高痒特应性皮炎患者中的1b期12周顶线结果，显示单次皮下给药可快速、持续缓解瘙痒，耐受性良好。药效学数据支持每季度一次的维持给药潜力。公司计划于2027年上半年启动两项2期临床试验（ATTUNE-CPUO和ATTUNE-AD）。

Larimar Therapeutics 宣布已向美国 FDA 完成.nomlabofusp 的滚动生物制品许可申请（BLA）提交，寻求用于治疗弗里德赖希共济失调症患者的加速批准。同时公司披露截至2026年9月30日约持有1.287亿美元现金及有价证券（初步未经审计数据）。

Definium Therapeutics 公布截至 2026 年 9 月 30 日的季度财务结果及近期进展。公司同时披露其 DT402 在成人 ASD 患者中的 Phase 2a 试验取得积极初步结果，观察到改善；具体数值与细节未在材料中给出。

Acadia Pharmaceuticals 宣布将在 2026 年 11 月 16 日至 19 日于波士顿举行的 CTAD 会议上进行两项关于 remlifanserin 的数据展示。其中一项口头报告将呈现 RADIANT 临床试验项目中 2 期部分评估 remlifanserin 治疗阿尔茨海默病精神病性症状（ADP）患者的研究结果。

默克（Merck）宣布其2b期临床试验取得积极结果，该试验评估了每周一次皮下注射的efinopegdutide（4 mg、7 mg和10 mg三种剂量）与安慰剂相比，在治疗伴有F2或F3级肝纤维化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者中的安全性和有效性。Efinopegdutide是一种在研的GLP-1/胰高血糖素受体共激动剂注射剂。

Tiziana Life Sciences Ltd 于 2026 年 11 月 9 日通过 6-K 披露其 Phase 2a INFORM-MS 试验阳性 topline 结果的补充背景材料，并附上 2026 年 11 月 9 日 KOL 投资者电话会议材料。

同一件事，精选收录的是《Tiziana Life Sciences 披露将在 BIO-Europe 2026 展示 foralumab INFORM-MS 2a 期初步结果》