诺华披露9名接受Zolgensma治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者随后出现肿瘤，其中2例显示用于递送治疗的病毒整合入患者DNA。诺华表示已就每例情况通知卫生当局，并将继续与其合作确定后续步骤。Zolgensma说明书中已列出腺相关病毒（AAV）可能整合入患者DNA的理论风险，此前2023年和2025年曾有两例相关癌症病例报告，但均未确定与治疗有关。
推荐理由：涉及高价值基因疗法Zolgensma的严重安全性信号，且包含DNA整合证据，对基因治疗领域具有重大警示意义。
STAT News报道，今年一系列病例提供了有力证据，表明用于基因治疗的腺相关病毒（AAVs）可能引发癌症，结束了长达二十年的学术争论。这一新确认的风险迫使研究人员和患者家庭在权衡该技术的救命潜力与致癌风险，并推动未来疗法设计的改进。罗切斯特大学神经学家Sam Mackenzie表示，这将改变部分脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的决策计算。
推荐理由：文章指出AAV基因治疗致瘤风险从理论争议转为临床证据确认，涉及患者决策与未来疗法设计，具有行业警示价值。
MHRA就国际报道的数例杜氏肌营养不良（DMD）患者在使用Duvyzat（givinostat）期间死亡的事件发布临时监测建议；英国境内未报告死亡。MHRA建议继续避免对室性心律失常风险增加者用药，并加强监测：基线及剂量稳定后行24小时动态心电图，血清电解质（钾、镁、钙）前2个月每2周、第3个月及之后每3个月检测一次。
推荐理由：MHRA官方安全通告，明确区分了临时建议与待独立审评的最终决定，信息完整可作监管动态依据。
诺华确认，接受其脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法 Zolgensma 治疗的儿童中出现 7 例此前未知的肿瘤病例，目前仅被视为潜在安全信号。公司称 Zolgensma 自 2019 年获批以来共收到 9 例肿瘤报告，其中 2 例迄今显示肿瘤可能与治疗本身有关。
同一件事，精选收录的是《诺华披露Zolgensma基因疗法相关肿瘤病例及DNA整合证据》
诺华披露其脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法 Zolgensma 自2019年获批以来共收到9例治疗后肿瘤报告，其中7例为此前未知的病例，目前仅被视为潜在安全信号。诺华本周早些时候向神经科医生披露该信息，相关病例随后由倡导团体和 Facebook 页面公布；SMA Europe 发表声明称监管机构正在审查这些病例，诺华称其中2例迄今显示肿瘤可能与治疗本身有关的证据。
同一件事，精选收录的是《诺华披露Zolgensma基因疗法相关肿瘤病例及DNA整合证据》
【介绍】多发性硬化症（MS）多发于育龄女性，疾病修正治疗（DMT）在妊娠期和哺乳期的安全性信息在上市许可时通常有限。EMA/PRAC通常要求通过风险管理计划（RMP）中的附加药物警戒活动在上市后收集相关数据。本研究系统回顾了2006–2023年间欧盟集中批准的17个MS治疗药物的RMP，描述附加药物警戒活动的类型、数据来源、实施状况、样本量与入组速度，数据截止为2024年9月9日。【观点】15份RMP均包含妊娠相关安全性关注（潜在风险或信息缺失），共21项附加药物警戒活动，以队列型研究为主（12项非干预性队列研究），另有5项通过结构化随访问卷对妊娠病例进行强化随访；无专门针对哺乳期的附加活动。已启动的13项活动中，3项完成、7项进行中、3项因入组缓慢而提前终止，且终止者均依赖原始数据收集。完成研究入组速度略快于计划（中位入组率比1.1），终止研究仅为计划的0.2倍；原始数据收集入组最慢（中位8.0人/年），病例随访最快（76.3人/年），二次利用医保理赔/登记数据居中。【讨论】研究显示，多数活动在上市后5年内仍处进行状态，计划周期长达10年或更久，提示产品生命周期早期妊娠安全性数据稀缺。被终止的研究多针对不建议妊娠期使用或建议避孕的产品，暴露妊娠罕见时难以达到入组目标。作者认为，即使完成的研究样本量（中位355例妊娠）也可能不足以检出罕见风险。建议在RMP规划中对妊娠和哺乳分别设计针对性措施，并整合多种真实世界数据来源——原始数据收集、电子健康记录二次利用和病例报告分析——同时开展产品特异性可行性评估（考虑禁忌、妊娠期警示、暴露妊娠数量等），以克服入组困难、更及时地生成妊娠期和哺乳期安全性证据。【适合】从事药物警戒、风险管理计划制定及上市后安全性研究的制药企业和监管机构人员。