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美国食品药品监督管理局（FDA）批准Bayer公司新型抗凝药Sunharbo（asundexian）用于特定成人人群的二级卒中预防。该药物通过抑制凝血因子XIa发挥作用，旨在平衡预防有害血栓与保留止血能力。

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在芝加哥 AHA 心血管大会上披露的 Lp(a)HORIZON 试验显示，诺华 Lp(a) 靶向药 pelacarsen 每月一次皮下注射可将 Lp(a) 降低 78%，但在近 5 年随访中未能降低心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中及需住院的紧急冠脉血运重建等心血管事件风险，与安慰剂相比无差异。

STAT News 评论指出，美国心脏协会年会上公布的两项研究再次显示，曾被寄予厚望的心脏病与卒中治疗技术未能兑现预期。其中一项研究显示，诺华（Novartis）的 pelacarsen 虽降低血液中的 lp(a)，但对心梗和卒中发生率无影响；另一项来自诺和诺德（Novo Nordisk）的大型研究，针对 IL-6 的抗炎药物也未显示获益。

Novartis资助的III期HORIZON试验显示，pelacarsen显著降低Lp(a)水平，但在随访近五年的参与者中，与安慰剂相比未显示心肌梗死、卒中、紧急冠状动脉血运重建或死亡率的差异。该研究结果于美国心脏协会科学会议上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。

同一件事，精选收录的是《诺华 pelacarsen 心血管结局试验失败引发对同类 Lp(a) 药物的担忧》

诺华披露9名接受Zolgensma治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者随后出现肿瘤，其中2例显示用于递送治疗的病毒整合入患者DNA。诺华表示已就每例情况通知卫生当局，并将继续与其合作确定后续步骤。Zolgensma说明书中已列出腺相关病毒（AAV）可能整合入患者DNA的理论风险，此前2023年和2025年曾有两例相关癌症病例报告，但均未确定与治疗有关。

诺华确认9例接受其脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）治疗的儿童出现肿瘤，其中7例为新披露，2例显示载体DNA整合至患者基因组。诺华表示已及时通知卫生当局，并指出Zolgensma说明书中已包含因载体整合导致肿瘤的理论风险。此前，肌营养不良协会（MDA）和SMA Europe等患者组织已就相关报告向诺华寻求更多信息。

诺华承认其脊髓性肌萎缩症（SMA）疗法在七名此前未知的儿童患者中发现肿瘤，该情况目前被视为潜在安全信号，监管机构正在审查相关病例。此外，美国卫生与公众服务部（HHS）部长Robert F. Kennedy Jr.任命的美国预防服务工作组（USPSTF）八名成员中，有四名持有受该工作组决策影响的制药公司产品股票，其投资情况已在利益冲突豁免文件中披露。

STAT+ 报道称 Amgen 的 Repatha 与较少心梗相关，但正文未披露具体研究阶段、样本量、终点或数值。同一页面还提到 Novartis 披露 Zolgensma 新增肿瘤报告，以及 PhRMA 在搜索广告上的支出等行业新闻。

诺华确认，接受其脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法 Zolgensma 治疗的儿童中出现 7 例此前未知的肿瘤病例，目前仅被视为潜在安全信号。公司称 Zolgensma 自 2019 年获批以来共收到 9 例肿瘤报告，其中 2 例迄今显示肿瘤可能与治疗本身有关。

同一件事，精选收录的是《诺华披露Zolgensma基因疗法相关肿瘤病例及DNA整合证据》

诺华披露其脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法 Zolgensma 自2019年获批以来共收到9例治疗后肿瘤报告，其中7例为此前未知的病例，目前仅被视为潜在安全信号。诺华本周早些时候向神经科医生披露该信息，相关病例随后由倡导团体和 Facebook 页面公布；SMA Europe 发表声明称监管机构正在审查这些病例，诺华称其中2例迄今显示肿瘤可能与治疗本身有关的证据。

同一件事，精选收录的是《诺华披露Zolgensma基因疗法相关肿瘤病例及DNA整合证据》