STAT News报道，今年一系列病例提供了有力证据，表明用于基因治疗的腺相关病毒（AAVs）可能引发癌症，结束了长达二十年的学术争论。这一新确认的风险迫使研究人员和患者家庭在权衡该技术的救命潜力与致癌风险，并推动未来疗法设计的改进。罗切斯特大学神经学家Sam Mackenzie表示，这将改变部分脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的决策计算。
推荐理由：文章指出AAV基因治疗致瘤风险从理论争议转为临床证据确认，涉及患者决策与未来疗法设计，具有行业警示价值。
MHRA就国际报道的数例杜氏肌营养不良（DMD）患者在使用Duvyzat（givinostat）期间死亡的事件发布临时监测建议；英国境内未报告死亡。MHRA建议继续避免对室性心律失常风险增加者用药，并加强监测：基线及剂量稳定后行24小时动态心电图，血清电解质（钾、镁、钙）前2个月每2周、第3个月及之后每3个月检测一次。
推荐理由：MHRA官方安全通告，明确区分了临时建议与待独立审评的最终决定，信息完整可作监管动态依据。
诺华披露9名接受Zolgensma治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者随后出现肿瘤，其中2例显示用于递送治疗的病毒整合入患者DNA。诺华表示已就每例情况通知卫生当局，并将继续与其合作确定后续步骤。Zolgensma说明书中已列出腺相关病毒（AAV）可能整合入患者DNA的理论风险，此前2023年和2025年曾有两例相关癌症病例报告，但均未确定与治疗有关。
推荐理由：涉及高价值基因疗法Zolgensma的严重安全性信号，且包含DNA整合证据，对基因治疗领域具有重大警示意义。