全球临床试验与药品状态

Alnylam Pharmaceuticals宣布其合作伙伴Regeneron Pharmaceuticals分享了CIDEBsiRNA（曾用名ALN-CIDEB）在代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）患者中的人体首次（first-in-human）试验初步结果。结果显示，单次皮下给药后，CIDEBsiRNA快速正常化了肝脂肪并改善了肝损伤标志物。原文未披露具体数值、样本量及完整安全性数据。

STAT News汇总当日生物医药新闻：GLP-1类药物因罕见眼部疾病风险被FDA给予警示；Beam Therapeutics称其CRISPR疗法risto-cel治疗镰状细胞病的关键临床试验达到主要终点（至少12个月免于严重疼痛危象）。

中国 Funnel Biosciences（国内名称 Fangnuo Biotech）与 Third Rock Ventures（TRV）签署逾 20 亿美元合作，由 Funnel 使用其表位导向 AI 抗体发现平台，针对 TRV 指定的多个靶点发现并开发候选药物，包括抗体类药物。

GeneDx Research 发布新闻稿，称其在一项涉及超过 300,000 名患者的真实世界研究中展示了外显子组测序（Exome Sequencing）和全基因组测序（Genome Sequencing）结果的医学可操作性（Medical Actionability）。

Lantern Pharma Inc.（NASDAQ: LTRN）及其全资子公司 Starlight Therapeutics 宣布，LP-184（zirdafulven）在复发 GBM 患者中的 Ia 期临床数据论文已发表于 Cancer Research Communications 2026 年 10 月刊。

Cosmos Health 董事会批准并于2026年11月12日生效对普通股进行1比20反向拆股，同时修改公司章程。该事项涉及股东权利修改与章程修订，属公司治理/股本结构事项。

荷兰消费者与市场管理局（ACM）正在调查Biogen是否滥用其在多发性硬化症治疗及相关血液检测市场的支配地位。调查焦点是Biogen是否将其开发的病毒检测（用于监测Tysabri治疗患者患进行性多灶性白质脑病风险）仅免费提供给使用其药物Tysabri的患者，而拒绝向使用竞争对手药物（如Sandoz销售的生物类似药Tyruko）的患者提供该检测。

Azitra于2026年11月10日发布新闻稿并作为证据99.1随8-K提交，但摘录未披露任何具体内容。无法判断涉及风险事件或研发进展。

Ocugen 于 2026 年 11 月 10 日与 Celairis Therapeutics 签署独家许可协议，授予其在澳大利亚、新加坡、新西兰等亚太及大洋洲地区开发、注册和商业化基因疗法 OCU400（用于治疗视网膜色素变性）的独家权利。Ocugen 将获得最高 610 万美元的首付款及里程碑款项（其中一笔与 OCU400 3 期 LiMeliGht 临床试验阳性顶线结果挂钩），另有 100 万美元澳大利亚 TGA 批准里程碑付款、高个位数百分比销售特许权使用费及 50% 毛利润分成。Ocugen 将保留 OCU400 在该地区的独家生产权。

Corbus Pharmaceuticals 披露截至2026年9月30日财季的财务信息与经营指标及业务展望。摘录未涉及临床试验结果、获批、合作或并购等研发或风险信号。

Aerin Medical 宣布其慢性鼻炎（CR）合并偏头痛项目取得进展：FDA 于 7 月批准 RhinAer 的标签更新，纳入 SOOTHE 研究数据，显示 CR 合并偏头痛患者偏头痛相关结局的改善。公司还在近期两次耳鼻喉科会议上进行了 1 年证据的展示。

Adagio Medical 发布业务更新，称其 FULCRUM-VT IDE 研究及子研究持续推进，迄今已有 22 名患者接受下一代 vCLAS™ Ultra 系统治疗；公司同时提及此前披露的战略替代方案审查进展。

Nimbus Therapeutics 宣布其处于临床 1 期试验中的 investigational 口服高选择性 SIK2 抑制剂 NDI-225673 已完成首例受试者给药。该药物旨在用于治疗免疫介导的炎症性疾病。

Cingulate Inc.于2026年6月1日收到FDA针对CTx-1301 NDA的完整回应函（CRL），其中要求补充化学、制造和控制（CMC）相关信息，但未提出临床安全性或有效性方面的担忧。公司已基本完成解决CMC要求的制造工作，预计将于2026年12月至2027年1月之间重新提交NDA，并计划在获得批准后于2027年第三季度启动商业化。

NantWorks 行使其持有的 17,699,115 股普通股认购权证，行权价每股 0.22 美元，为公司带来约 390 万美元毛收入。该事项属于既有权证行使产生的融资性收益，不涉及临床试验、监管决定或管线进展。

公司于2026年11月10日通过8-K Item 7.01提交更新版投资者演示材料，属Regulation FD披露。摘录未涉及临床试验、监管决定、研发进展或融资等高信号事项。

公司发布截至2026年9月30日季度的财务业绩新闻稿，并提交相关附件。该8-K仅涉及经营业绩披露（Item 2.02）及Reg FD披露（Item 7.01）。摘录中未提及临床试验、获批、管线或并购等高信号事项。

Mirum Pharmaceuticals于2026年11月10日宣布，评价brelovitug治疗慢性丁型肝炎病毒感染的III期AZURE-4研究在第24周达到主要终点，该研究是构成美国注册申报package的两项III期研究中的第二项。300mg每周一次组59%、900mg每四周一次组44%的患者达到病毒学应答联合ALT正常化的复合终点，而延迟治疗组为0%。公司还在AASLD肝脏会议上公布了长期数据显示更深的病毒抑制及肝功能改善。

Autolus Therapeutics 于2026年11月10日发布截至2026年9月30日的季度财务业绩，并提供公司最新动态，同时披露更新的公司演示材料。摘录中未涉及临床试验结果读出、监管决定、合作或并购等高信号事项。

Hims & Hers 表示将向客户提供部分未获 FDA 批准的肽类，包括 TB-500、BPC-157、sermorelin 和 glutathione。公司网站注明这些肽类未获 FDA 批准，且未经监管机构评估安全性、有效性或质量。