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11月10日周二
  1. Nasdaq · 医药公司通稿/资讯

    Editas Medicine 报告第三季度亏损收窄,主要受合作收入增加影响。公司表示,其 EDIT-401 的首个临床试验计划按进度在年底前开始对患者给药。

    推荐理由:披露了Editas Medicine的季度财务改善及核心管线EDIT-401的临床进展预期。

11月7日周六
  1. STAT News

    STAT News报道,今年一系列病例提供了有力证据,表明用于基因治疗的腺相关病毒(AAVs)可能引发癌症,结束了长达二十年的学术争论。这一新确认的风险迫使研究人员和患者家庭在权衡该技术的救命潜力与致癌风险,并推动未来疗法设计的改进。罗切斯特大学神经学家Sam Mackenzie表示,这将改变部分脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的决策计算。

    推荐理由:文章指出AAV基因治疗致瘤风险从理论争议转为临床证据确认,涉及患者决策与未来疗法设计,具有行业警示价值。

11月6日周五
  1. STAT News

    诺华承认其脊髓性肌萎缩症(SMA)疗法在七名此前未知的儿童患者中发现肿瘤,该情况目前被视为潜在安全信号,监管机构正在审查相关病例。此外,美国卫生与公众服务部(HHS)部长Robert F. Kennedy Jr.任命的美国预防服务工作组(USPSTF)八名成员中,有四名持有受该工作组决策影响的制药公司产品股票,其投资情况已在利益冲突豁免文件中披露。

  2. STAT News

    STAT+ 报道称 Amgen 的 Repatha 与较少心梗相关,但正文未披露具体研究阶段、样本量、终点或数值。同一页面还提到 Novartis 披露 Zolgensma 新增肿瘤报告,以及 PhRMA 在搜索广告上的支出等行业新闻。

    推荐理由:STAT+ 付费内容,正文仅给出标题与部分其他行业新闻,Repatha 与心梗相关的具体数据未披露。

  3. X · 监管与重大研发

    诺华确认,接受其脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法 Zolgensma 治疗的儿童中出现 7 例此前未知的肿瘤病例,目前仅被视为潜在安全信号。公司称 Zolgensma 自 2019 年获批以来共收到 9 例肿瘤报告,其中 2 例迄今显示肿瘤可能与治疗本身有关。

    同一件事,精选收录的是《诺华披露Zolgensma基因疗法相关肿瘤病例及DNA整合证据》

  4. X · 监管与重大研发

    诺华披露其脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法 Zolgensma 自2019年获批以来共收到9例治疗后肿瘤报告,其中7例为此前未知的病例,目前仅被视为潜在安全信号。诺华本周早些时候向神经科医生披露该信息,相关病例随后由倡导团体和 Facebook 页面公布;SMA Europe 发表声明称监管机构正在审查这些病例,诺华称其中2例迄今显示肿瘤可能与治疗本身有关的证据。

    同一件事,精选收录的是《诺华披露Zolgensma基因疗法相关肿瘤病例及DNA整合证据》