#小分子

Nimbus Therapeutics 宣布其处于临床 1 期试验中的 investigational 口服高选择性 SIK2 抑制剂 NDI-225673 已完成首例受试者给药。该药物旨在用于治疗免疫介导的炎症性疾病。

乐普医疗控股子公司上海民为生物收到国家药监局签发的MWX205注射液《药物临床试验批准通知书》（编号2026LP03439），同意开展I期临床试验，适应症为血脂异常。

远大医药集团自愿公告，其用于预防性治疗偏头痛（瘀血阻滞证）的1.1类中药创新药GPN01020在中国开展的II期临床研究近日完成首例患者入组。该研究为随机、双盲、安慰剂平行对照、多中心设计，拟入组180例偏头痛患者，旨在评价GPN01020相较于安慰剂在预防性治疗偏头痛发作上的有效性、安全性和耐受性。

Sensei Biotherapeutics（文中亦提及为 Faeth Therapeutics）披露其2期试验（FTH-PIK-201; NCT06463028; GOG-3111）的顶线临床数据。

同一件事，精选收录的是《Faeth Therapeutics公布PIKTOR联合紫杉醇治疗晚期子宫内膜癌II期试验阳性初步顶线结果》

瑞博生物（06938.HK）于2026年11月10日自愿公告，已提交双靶点药物SR122注射液的I期临床试验申请（CTA）。该药物旨在用于治疗混合型血脂异常及重度高甘油三酯血症（sHTG）。公告同时提及公司另一款药物RBD5044（ApoC3 siRNA）处于II期阶段，SR122为ApoC3与PCSK9双靶点siRNA。

101 Therapeutics 在 ACR Convergence 2026 以海报形式展示其 CD206 靶向糖皮质激素 101-PGC-005 的 Phase 2/3 数据，结果显示该药优于地塞米松（HR 2.31），且未增加激素用量；公司表示正在寻求合作伙伴。

Viridian Therapeutics 公布其 FcRn 抑制剂 VRDN-008 的 1 期积极结果，称数据超出预期并显示潜在同类最佳（best-in-class）特征。公司表示，基于这些数据，认为 VRDN-008 每 8 周一次皮下给药可提供深度且持续的疗效；具体数值、终点及安全性数据未披露。

恒瑞医药子公司山东盛迪医药收到国家药监局签发的HRS-5346片《药物临床试验批准通知书》，同意开展III期临床试验，申请适应症为降低伴有脂蛋白(a)升高的已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病或发生首次心血管事件风险升高成人患者的主要不良心血管事件风险。HRS-5346是一种Lp(a)口服小分子抑制剂，目前国内外尚无同类药物获批上市，该项目累计研发投入约为8,620万元（未经审计）。

【讨论】【介绍】本文为BMS临床药理学团队发表的观点文章，探讨小分子抗肿瘤药物临床药理学（CP）研究中如何选择健康受试者或患者。CP研究（如DDI、食物效应、生物利用度、肝肾功能损害、物质平衡）通常在健康受试者中进行，因合并用药少、变异小、入组快、成本更低。作者梳理了毒理、遗传毒性、表观遗传机制、非临床与临床安全性的考量，并回顾了FDA在2020–2025年批准的53个小分子抗肿瘤药物。【观点】结果显示85%（45/53）的药物至少有一项专门CP研究在健康受试者中开展，且均纳入男性，29%同时纳入女性。遗传毒性阳性（如inavolisib、treosulfan、niraparib）或表观遗传作用机制的药物多在患者中评估，但并非绝对排除标准——如decitabine、vorasidenib等在暴露余量和可逆性毒性充分时仍在健康受试者中进行。雄性生殖毒性在暴露倍数≤1.0的21个药物中，因CP研究为单剂量给药，17个仍纳入健康男性。文章还给出repotrectinib（PBPK模型支持缩短多剂量DDI研究至7天）和BMS-986205（代谢物暴露低于ICH M7(R2)限值）两个由患者转为健康受试者的案例。作者强调受试者选择无统一模式，应综合作用机制、遗传毒性、毒性可逆性、暴露余量及给药剂量与周期权衡，数据不足时应与监管机构沟通，并对健康受试者加强安全监测。【适合】从事肿瘤药临床药理学研究设计、注册策略及监管审评的专业人士。

恒瑞医药子公司山东盛迪医药收到国家药监局签发的HRS-2189片《药物临床试验批准通知书》，同意开展联合新型内分泌治疗用于晚期前列腺癌的临床试验。HRS-2189片是一种KAT6抑制剂，拟用于治疗晚期恶性肿瘤，目前国内外暂无同靶点药物获批上市；该项目累计研发投入约5,530万元（未经审计）。