监管动态

和黃醫藥宣布其口服Syk抑制剂索樂匹尼布（sovleplenib）获FDA授予孤兒藥資格，用于治疗原發免疫性血小板減少症；若获批准可享7年美国市场独占权及税收抵免、PDUFA用户费用豁免等激励。

EMA紧急任务组（Emergency Task Force, ETF）与非洲药品管理局（AMA）发布联合立场文件，支持针对由Bundibugyo病毒（BDBV）所致埃博拉病的候选疫苗尽快启动临床试验。

美国食品药品监督管理局（FDA）宣布启动神经科学推进与创新枢纽（NAIN）计划，旨在协调机构行动以支持脑部及神经系统疾病医疗产品的开发。该计划的首个重点举措为阿尔茨海默病预防加速器，专注于推进有助于延缓或预防阿尔茨海默病的医疗产品。NAIN 将整合 FDA 旗下药物评价与研究中心、生物制品评价与研究中心以及器械与放射健康中心的科学与监管专长，涵盖神经病学、精神病学、物质使用障碍及疼痛等广泛领域。

美国 FDA 于 2026 年 10 月 20 日批准 GSK plc 的 Hibsago (bepirovirsen) 注射液，与现有抗病毒疗法联合用于无肝硬化且满足特定条件的成人慢性乙型肝炎病毒感染。

FDA于2026年10月20日批准Zydus Pharmaceuticals (USA) Inc.的Estradiol and Levonorgestrel Transdermal System。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年10月20日发布最终指南，确立处方药配套App的开发、分发和标签框架。指南区分了与医疗器械连接的App（通常需在处方标签中描述）和独立App（仅在证明对安全有效使用至关重要或具有临床获益时需在标签中提及），并规定配套App向用户展示的内容通常被视为促销材料。

美国 FDA 授予 Jemperli (dostarlimab-gxly) 加速批准，用于既往未治疗的 II 期或 III 期局部晚期直肠癌成人患者，其肿瘤须为错配修复缺陷 (dMMR) 或微卫星不稳定性高 (MSI-H)。

EMA人用药品委员会（CHMP）在2026年10月12-15日会议上推荐批准6款新药，并建议为5款已在欧盟获批的药物扩展适应症。

欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议在欧盟授予Rasonque（daraxonrasib，申请人为Revolution Medicines）上市许可，这是一种口服RAS抑制剂，用于既往至少接受过一次治疗的成人转移性胰腺腺癌；该意见为中间步骤，欧盟委员会将快速作出欧盟范围的上市许可决定。

EMA兽医药品委员会（CVMP）在2026年10月6-8日会议上，对牛结节性皮肤病活疫苗Bovilis Lumpyvax和马脐带间充质干细胞产品Stemyca的上市许可作出积极意见，前者属例外情况下的积极意见，用于牛的主动免疫以减轻结节性皮肤病病毒引起的临床症状和病毒血症，后者用于减轻犬非食物反应性慢性炎症性肠病（CIE）的临床症状。

FDA 发布通告认定，LASIX（呋塞米，furosemide）10 mg/mL 口服溶液并非因安全或有效性原因停止销售。据此，FDA 不会启动撤回涉及该产品的简略新药申请（ANDA）批准的程序，并可在满足相关法律和监管要求的前提下继续批准此类申请。

欧洲药品管理局（EMA）发布新闻稿宣布，帮助申办方准备临床试验申请的“加速欧盟临床试验”（ACT EU）建议试点将自2027年1月起转为永久性机制。

FDA 发布直接最终规则，将法规中“动物”测试术语替换为“非临床”测试，并新增“非临床测试”和“非临床研究”定义。该规则旨在消除对动物测试作为唯一安全评估方法的强调，促进新测试方法发展，且不增加新要求。规则将于 2027 年 2 月 4 日生效，公众须在 2026 年 12 月 7 日前提交评论。

FDA 发布拟议规则，拟在相关法规中将“动物”试验或研究的表述替换为“非临床”试验或研究，并新增“非临床试验”和“非临床研究”的定义。该拟议规则旨在与《联邦食品、药品和化妆品法》及《公共卫生服务法》的近期修订保持一致，并消除对动物试验作为唯一科学方法的强调，同时可能促进科学有效的新测试方法的发展与应用。

美国食品药品监督管理局（FDA）发布公告，宣布启动化学、制造和控制（CMC）开发与准备试点项目（CDRP）第五年。该项目旨在基于预期临床获益，加速IND申请下产品的CMC开发，适用于由生物制品评价与研究中心（CBER）和药品评价与研究中心（CDER）监管且具有加速临床开发时间表的产品。自2026年10月1日起，FDA将接受参与该试点项目第五年的申请。

美国食品药品监督管理局（FDA）于 2026 年 9 月 17 日在《联邦公报》发布公告，宣布最终指南《使用白膜层法制备血液成分的血浆收集、加工和储存系统开发建议》可供获取。

FDA 宣布 2027 财年使用优先审评券的费率，该费率适用于热带病、罕见儿科病或重大威胁医疗对策产品申请。费率自 2026 年 10 月 1 日生效，有效期至 2027 年 9 月 30 日。

美国食品药品监督管理局（FDA）发布通知，将就处方药用户费法（PDUFA）2028 至 2032 财年续期的拟议建议举行公开会议并征求公众意见。当前 PDUFA 立法授权将于 2027 年 9 月到期，届时需新立法以继续收取处方药用户费。

FDA 发布拟议规则，旨在修订涉及分布式制造及外国药企的药品设施注册与列名要求。若最终确定，该规则将为在多个物理地点制造药品的分布式制造设施提供作为单一药品制造设施注册的路径，并使外国药企的注册与列名规定与《PREVENT Pandemics Act》的法定变更保持一致。公众需在 2026 年 9 月 11 日前提交评论。