#审批监管

英国MHRA发布2026年10月安全动态汇总（Safety Roundup），主要事项包括抗抑郁药新安全措施、IXCHIQ基孔肯雅疫苗撤销英国上市许可、连续肾脏替代治疗（CRRT）用药提示及10月多项药品召回。

先健科技（01302.HK）自愿公布其IBS™冠脉支架（支架梁厚度55~65μm，规格φ2.25-4.0mm、长8-38mm）获得欧盟CE MDR认证。公告称IBS™ III期试验入组1,060例，TLF为2.7%；II期与Xience™按1:1对照，节段内晚期管腔丢失为0.28±0.52mm对0.23±0.43mm。上述数据来自公司公告，为当事方陈述，正文部分文字缺失，部分细节尚待核实。

美国卫生与公众服务部（HHS）部长Robert F. Kennedy Jr.通过《联邦公报》公告宣布，不对持州执照药房、联邦设施或持照医生配制6种未批准肽类采取执法行动。

石四药集团公告，其苹果酸奈诺沙星已获中国国家药品监督管理局批准登记成为在上市制剂使用的原料药。苹果酸奈诺沙星是一种抗感染药物，用于治疗对奈诺沙星敏感的肺炎链球菌、金黄色葡萄球菌等多种病原体所致的成人社区获得性肺炎。该公告为公司自愿发布。

恒瑞医药公告，其子公司苏州盛迪亚生物医药的注射用瑞康曲妥珠单抗上市许可申请近日获国家药监局受理并纳入优先审评程序，拟定适应症为联合或不联合帕妥珠单抗一线治疗局部晚期或转移性 HER2 阳性乳腺癌。

和黃醫藥宣布其口服Syk抑制剂索樂匹尼布（sovleplenib）获FDA授予孤兒藥資格，用于治疗原發免疫性血小板減少症；若获批准可享7年美国市场独占权及税收抵免、PDUFA用户费用豁免等激励。

【介绍】2026年1月，欧盟委员会批准非营利机构Fondazione Telethon开发的基因治疗药物Waskyra（etuvetidigene autotemcel，etu-cel），用于6个月及以上、存在WAS基因突变、适合造血干细胞移植但无合适HLA匹配同胞供者的WAS患者。该产品为自体CD34+细胞，经第三代自失活慢病毒载体体外转导，将纠正的WAS基因导入患者造血干/祖细胞。【讨论】EMA的CAT和CHMP评估显示：质量方面提交了完整的生产工艺、可比性和稳定性资料，以一组检测（活力、载体拷贝数、转导效率、克隆形成能力、转基因表达）替代难以实现的功能性效价试验，未发现重大质量问题；非临床研究在两种小鼠模型中证实WASP表达恢复、多系造血重建，未见致瘤性证据；临床项目共纳入27例患者（1–35岁），所有可评估患者均实现植活并长期维持，WASP表达血小板比例从14%升至77%，重度感染和出血事件分别降低约92%和90%，住院率下降96%，总生存率96%，未见与产品相关的不良反应。基于载体整合特性，持证商须开展15年随访及40例注册登记的前瞻性上市后安全性研究。【观点】etu-cel是罕见病基因治疗成功开发的范例：孤儿药认定、儿科研究计划、科学建议/协议援助等监管路径的综合运用，加上早期与EMA互动，使非营利机构能从实验室研究走到欧盟获批，并实现FDA与EMA的首次平行非营利申报。对于开发先进治疗 medicinal products（ATMP）的中小企业和学术机构，EMA的现有支持机制（SME支持、学术与非营利开发者试点）至关重要，并已纳入新药品立法。剩余挑战包括生产复杂性、插入突变长期监测和超罕见病上市后证据生成，值得后续开发者重视。【适合】从事基因治疗、ATMP监管事务及罕见病药物开发的专业人士阅读。

美国FDA发布通知，认定PEPCID RPD（法莫替丁）口腔崩解片20毫克和40毫克规格并非因安全性或有效性原因撤市。依据该认定，在其他法律和监管要求均满足的前提下，FDA可批准相应的法莫替丁口腔崩解片简略新药申请（ANDA）。

【介绍】CMC上市后变更（PAC）对支持持续制造创新、提升分析技术和保障全球药品供应至关重要，但各地区申报类别、数据要求和审评时限的差异导致申报复杂、审批延迟和供应中断风险。监管依赖是指一国监管机构参考并采信另一可信赖监管机构的评估与决定，以加速自身审评。EFPIA组建跨企业工作组，开展了11项行业主导的CMC PAC依赖试点，多数以EMA为参考监管机构（RRA），聚焦重大/中等变更（EU Type II/IB），产品以生物药和疫苗为主。【观点】结果显示：105家受邀依赖机构（NRA）中68%参与了至少一项试点，平均参与率54%；每家NRA平均提问数0.5–3.67个，52%的NRA未提任何审评问题；在已获全部批准的4项试点中，全部获批时间较传统路径缩短12%–80%。6个月目标时限下74%的NRA在目标期内获批，而90天时限仅有17%达标，故建议重大/中等变更采用6个月目标时限，并提前4–6个月启动与NRA的沟通。拒绝参与的主要原因包括本地路径更快、资源受限、政府/机构变动及法律框架限制，其中“本地更快”与文献结论相悖，提示需加强对依赖机制的培训。【讨论】试点表明依赖路径兼具效率与监管主权保留的优势：依赖机构采信RRA评估报告但仍独立作出最终决定。标准化申报资料（含EU核心包、非公开评估报告、RRA问答汇总等）是关键成功因素，多数试点实现了资料一致并协调了CTD Module 1要求。数字平台（云端/SharePoint）在获提供的NRA中被过半采用，有助于信息共享。局限性包括RRA参与资源负担（EMA难以长期全面支持）、缺乏统一NRA联络点、部分依赖机构无响应等。未来试点拟扩展至小型变更、其他产品模式和参考监管机构，推动依赖成为全球CMC PAC管理的常规选项。【适合】从事全球CMC注册事务、上市后变更策略及国际监管协作的制药企业与监管机构人员。

EMA人用药品委员会（CHMP）在2026年10月12-15日会议上推荐批准6款新药，并建议为5款已在欧盟获批的药物扩展适应症。

欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议在欧盟授予Rasonque（daraxonrasib，申请人为Revolution Medicines）上市许可，这是一种口服RAS抑制剂，用于既往至少接受过一次治疗的成人转移性胰腺腺癌；该意见为中间步骤，欧盟委员会将快速作出欧盟范围的上市许可决定。

EMA兽医药品委员会（CVMP）在2026年10月6-8日会议上，对牛结节性皮肤病活疫苗Bovilis Lumpyvax和马脐带间充质干细胞产品Stemyca的上市许可作出积极意见，前者属例外情况下的积极意见，用于牛的主动免疫以减轻结节性皮肤病病毒引起的临床症状和病毒血症，后者用于减轻犬非食物反应性慢性炎症性肠病（CIE）的临床症状。

FDA 发布通告认定，LASIX（呋塞米，furosemide）10 mg/mL 口服溶液并非因安全或有效性原因停止销售。据此，FDA 不会启动撤回涉及该产品的简略新药申请（ANDA）批准的程序，并可在满足相关法律和监管要求的前提下继续批准此类申请。

欧洲药品管理局（EMA）发布新闻稿宣布，帮助申办方准备临床试验申请的“加速欧盟临床试验”（ACT EU）建议试点将自2027年1月起转为永久性机制。

FDA 发布更正公告，认定引用 Oxandrin（oxandrolone）2.5mg 和 10mg 片剂的简略新药申请（ANDA）同样因安全性或有效性原因撤市，将从“橙皮书”中移除。此次更正补上 2023 年 9 月 13 日《联邦公报》公告（88 FR 62799）的遗漏，该公告此前已认定 Oxandrin 片剂因安全性或有效性原因撤市。

FDA 发布通知，认定 PRALIDOXIME CHLORIDE (AUTOINJECTOR)（pralidoxime chloride）溶液 600 mg/2 mL（300 mg/mL）并非因安全性或有效性原因撤出销售。

【介绍】这篇NEJM AI政策评述指出，自1938年以来动物实验一直是药物安全性评价的标准，但约90%进入I期临床试验的药物最终未能获批，重要原因在于动物模型不能充分预测人体生理反应，并推高了研发时间与成本。FDA Modernization Act 2.0（2022）已明确药物批准不以动物实验为前提，2025年4月FDA发布《减少临床前安全性研究中动物实验路线图》，计划三年内率先对单抗药物逐步取消动物实验（包括通常不再需要食蟹猴6个月重复给药研究），五年内使整合性NAM（新方法学）组合成为默认申报标准。NIH则宣布不再发布仅针对动物模型的资助公告，并设立替代方法研究、验证与应用办公室，协调27个研究所的NAM工作。【讨论】文章系统梳理了NAM的主要类别：基于生理的药代动力学建模（已被辉瑞、强生、阿斯利康用于支持FDA说明书）、定量系统药理学、机器学习毒性预测模型，以及类器官和器官芯片等复杂体外系统——后者对人体药物反应的保真度可达到甚至超过传统动物实验。验证是监管采纳的核心，须明确使用情境、证明生物学相关性、完成室内重复性与实验室间可转移性评估，并界定适用域；文中列举了EpiOcular/EpiDerm皮肤眼刺激替代试验（准确率超80%、灵敏度96%）、皮肤致敏定义方法、遗传毒性分级检测策略，以及FDA已默认接受NAM数据的终点（心血管安全药理、发育毒性、免疫毒性等）等实例。FDA还利用内部监管文件在高安全GovCloud环境中训练大语言模型与机器学习平台，追踪NAM数据接受情况。【观点】作者认为替代方法在许多情况下已能提供比动物数据更具人体相关性的信息，关键障碍在于方法验证速度滞后于技术发展，以及监管框架整合。文中对研究者、产业界与监管机构分别给出短期与长期建议：研究者应与现有动物和人体数据共同设计验证研究并发布FAIR数据集；企业应在早期研发嵌入NAM数据并与FDA直接沟通、组建共享数据联盟；监管机构应更新指南、对含NAM数据的申报加速审评、建立内部AI建模项目并发布成功豁免动物实验的案例研究。【适合】从事非临床安全性评价、NAM开发与验证及注册策略的制药研发和监管事务人员。